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小核酸药物: 气管内注射LNA修饰的反义寡核苷酸诱导小鼠肺成纤维细胞基因沉默

反义寡核苷酸(ASO)治疗药物通常长度为16-20个核苷酸,由化学修饰的核苷酸组成,位于DNA中央部分的两侧,主要通过硫代磷酸连接。

2022-09-13

小核酸药物: 安全高效沉默胎盘sFlt1的siRNA化学优化

子痫前期(PE)影响全世界高达10%的人类怀孕,是孕产妇和胎儿死亡和发病率的主要原因。患有PE的妇女在怀孕20周后患上高血压,通常伴有蛋白尿。

2022-08-29

转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)新药!阿斯利康反义药物eplontersen 3期临床成功!

eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物,可减少转甲状腺素蛋白(TTR)的产生。在3期试验中,eplontersen治疗显著降低了血清转甲状腺素(TTR)水平,延缓了神经病变进展。

2022-06-22

罕见病RNAi疗法!美国FDA批准Amvuttra:治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN)!

Amvuttra每3个月皮下注射一次,可靶向并沉默特定的mRNA,减少TTR淀粉样蛋白的产生,显著改善神经损害&生活质量!

2022-06-14

siRNA降脂疗法!安进olpasiran 2期临床:12周皮下注射一次,Lp(a)显著降低90%以上!

olpasiran是一种小干扰RNA(siRNA),旨在降低体内载脂蛋白(a)的生成,这是Lp(a)的关键成分,与心血管事件的风险增加相关。

2022-06-02

新洞察!苯丙酮尿症mRNA替代疗法的研究进展

这种疗法有可能消除对限制饮食的依赖,这可能通过恢复PKU患者的Phe代谢,降低血浆中有毒的Phe水平,从而降低任何不良事件的风险,从而对PKU患者的生活产生有益的影响。

2022-04-20

Adv Drug Deliv Rev:基于纳米药物的核酸基因抑制剂在炎症性疾病中的给药策略

近日,萨克雷大学研究者在Adv Drug Deliv Rev杂志上发表了题为"Nanomedicine-based delivery strategies for nucleic acid gene inhibitors in inflammatory diseases"的综述性文章。由于RNA能够调节几乎任何基因的表达,因此RNA疗法吸引了大量的研究努力。

2021-06-08

Trends Pharmacol Sci:克服寡核苷酸在组织递送中的挑战

近日,爱奥尼斯制药公司在Trends Pharmacol Sci杂志上发表了题为"Overcoming the challenges of tissue delivery for oligonucleotide therapeutics"的文章。合成治疗性寡核苷酸(STO)是继小分子和蛋白质疗法之后制药行业第三个真正的药物发现平台。到目前为止,已有13个ST

2021-06-08

高血压治疗革命!RNAi疗法ALN-AGT:单次给药持久降低血压,支持每季/每半年一次给药方案!

ALN-AGT可抑制肝脏中血管紧张素原(AGT)的合成,有潜力改变高血压的治疗模式!

2021-04-12

两会“医药”之声|第二届(2021)重庆市医药界人大代表政协委员座谈会成功举办!

人类健康是社会文明进步的基础,而医药行业则为维护人民健康提供有力保障,如何在“全民健康”的目标下,联动医保、医疗、医药,缔造医药产业新生态,成为我国向“健康中国”目标迈进的时代命题。

2021-01-22