-->
打开APP

Science:出生后对神经回路缺陷进行较早的干预竟可延缓发生

鉴于认识到在表达mHTT的胚胎中观察到的变化影响到由神经元活动调控的过程,研究人员在一项新的研究中,假设这些变化应该伴随着皮层回路生理学的变化。

2022-09-27

JCI Insight:科学家有望开发出一种治疗人类氏症的新型疗法

本文研究结果或有望帮助研究人员开发创新性的策略来治疗人类亨廷顿疾病,同时还不会改变亨廷顿蛋白在维持机体健康上的关键功能。

2022-09-13

舞蹈新药!Austedo(氘代丁苯那嗪)3年长期治疗数据:有效,安全且耐受性良好!

梯瓦是氘代领域的开路先锋,Austedo(安泰坦)是全球首个获批的氘代药物,已在中国获批上市。

2022-10-27

症AAV疗法出现严重副作用,基因治疗明星公司已暂停给药,股价下跌超30%

荷兰基因治疗上市公司 uniQure(NASDAQ:QURE)公布了其第二季度的财务业绩报告。

2022-08-13

氏症患者机体的星形胶质细胞或能与神经元相互协作发挥作用!

来自法国的科学家们通过研究发现,刺激小鼠模型机体中反应性星形胶质细胞的形成或许会通过减少其聚集物的数量和尺寸来促进突变蛋白的消除。

2022-03-21

“疾病修饰疗法”!罗氏计划开展一项新的2期研究:评估反义RNA疗法tominersen!

tominersen是一种疾病修饰疗法,可减少所有类型亨廷顿蛋白(HTT)的产生,包括有毒性的突变型亨廷顿蛋白(mHTT)。

2022-01-19

Front Cell Neurosci:逆转录转座子的表达在氏症中或会受到抑制

来自意大利的科学家们通过研究发现,逆转录转座子的表达或许在亨廷顿氏症中会受到一定的抑制。

2022-01-31

(HD)基因疗法!罗氏与NeuExcell达成战略合作,利用神经再生基因治疗平台开发新型疗法!

亨廷顿病(HD)是一种无法治愈的遗传性大脑疾病,由4号染色体上的一个缺陷基因引起。由于该疾病影响大脑的不同部位,因此会影响运动、行为和认知。

2021-09-12

NeuExcell Therapeutics 和 Spark Therapeutics 宣布达成研究合作协议,为舞蹈症开发新型基因疗法

 2021 年 9月 7 日,NeuExcell Therapeutics 和 罗氏集团子公司Spark Therapeutics (RO、ROG;OTCQX;RHHBY)宣布了一项基因治疗合作协议,旨在为亨廷顿舞蹈症(HD)患者开发一种安全有效的治疗方法。

2021-09-07

Nat Commun:关键蛋白影响舞蹈症的发生

1993年,科学家发现单个突变基因HTT导致了亨廷顿舞蹈病的发生,因此人们对该疾病的快速治愈寄予厚望。但是今天,仍然没有得到批准的治疗方法。

2021-03-08