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Dev Cell:在体外利用人类诱导性多能干细胞重建肾上腺

在一项新的研究中,来自美国宾夕法尼亚大学兽医学院的研究人员诱导培养皿中培养的人类诱导性多能干细胞(iPS细胞)进行分裂、成熟,并承担了人类胎儿肾上腺的一些功能。

2022-11-29

干细胞首次培育出肾上腺,或可助力激素相关疾病治疗

类器官是指通过3D培养以产生和体内器官具有相似结构和功能的培养物,由包括干细胞在内的多种细胞组成,具有向多种器官分化的潜能,能更好地代表体内的生理和遗传特征[1]。

2022-12-05

Br J Pharmacol: 中性粒细胞β-1肾上腺素能受体阻断可改善脑损伤

尽管改进了诊断成像技术,并多次尝试建立神经保护策略,但中风的治疗目前仅限于再灌注,而没有辅助治疗。

2022-10-18

肾上腺脊髓神经病(AMN)基因疗法!美国FDA授予SBT101快速通道资格(FTD)!

SBT101是处于开发中的第一个基于AAV的基因疗法,旨在补偿导致疾病的ABCD1突变,增加ABCD1表达,并降低AMN患者体内超长链脂肪酸(VLCFA)水平。

2022-02-17

美国FDA授予ATRS-1902快速通道资格:用于肾上腺危象抢救!

ATRS-1902的开发项目支持使用Vai新型专有自动注射器平台,递送氢化可的松的一种液体稳定制剂,治疗成人和青少年急性肾上腺功能不全(称为肾上腺危象)。

2022-01-19

肾上腺脊髓神经病(AMN)新药!美国FDA授予PXL065(氘稳定的R-吡格列酮)快速通道资格(FTD)!

PXL065是由氘稳定的R-吡格列酮异构体,在临床前模型中观察到可改善ALD的关键特征。AMN是ALD的最常见类型。

2022-02-18

Nature子刊: 通过去甲肾上腺素能信号维持静止的卵母细胞

所有雌性都采取进化保守的繁殖策略;在食物或配偶稀缺等不利条件下,卵母细胞保持静止。然而,维持卵母细胞静止的信号在很大程度上是未知的。

2021-12-07

美国FDA授予Skysona优先审查:第一个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!

Skysona可解决疾病根本病因,一次性治疗可持久改善生存和保护神经功能。该药已在欧盟获批,但因报销问题退出欧洲市场。

2021-12-22

Cell Rep:参与β-肾上腺素能受体功能发挥的压力信号通路或会促进肿瘤的生长

来自Roswell Park综合癌症研究中心等机构的科学家们通过研究识别出了慢性压力虚弱机体免疫力并促进肿瘤生长的分子机制;相关研究结果指出,β-肾上腺素能受体(β-AR,beta-adrenergic receptor)或许是对压力的免疫抑制和癌症生长的驱动因素,这或许开启了靶向作用受体在癌症疗法和预防性措施中的可能性。

2021-11-10

欧盟批准蓝鸟生物Skysona:第一个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!

Skysona一次性可持久改善生存和保护神经功能,最长的随访时间为近7年(82.7个月)。

2021-07-22